厉害了！创新药企11个在研新药来袭，对飚超10亿大品种，1类新药赴美上市指日可待-k8凯发

日前，和黄医药发布2021年业绩报告，公司全年实现收入达3.56亿美元，同比增长56%。已获批上市的3款1类新药总销售额达9850万美元，同比增长192%。在管线布局上，和黄医药专注于“first in class”创新发展模式，在抗肿瘤领域构建多个1类新药......国际化方面，1类新药索凡替尼不久后将冲刺美国市场。此外，和黄医药于3月7日公告称，公司收到阿斯利康支付1500万美元里程碑付款。此项里程碑付款是针对和黄医药1类新药赛沃替尼的全球iii期研究而启动触发。迄今为止，阿斯利康已向和黄医药支付了双方许可和合作协议下首付款、开发总额的1.4亿美元及首次商业销售里程碑付款中的8500万美元。

全年营收超20亿元，3款1类新药已获批

3月3日，和黄医药发布2021年业绩报告，公司全年实现收入达3.56亿美元（约22.5亿元），同比增长56%。

目前，和黄医药已在国内上市了3款1类新药，包括赛沃替尼（沃瑞沙）、呋喹替尼（爱优特）及索凡替尼（苏泰达），2021年总销售额达9850万美元（约6.2亿元），同比增长192%。

和黄医药国内上市药品

来源：米内网全球新药研发数据库

赛沃替尼是一种口服met酪氨酸激酶抑制剂，于2021年6月国内获批上市，用于治疗具有met 14外显子突变的晚期非小细胞肺癌，成为首个国产met抑制剂，2021年销售额达1590万美元（约1亿元）。

呋喹替尼于2018年9月获批，成为当时国内头批上市的自研1类抗癌新药，2021年销售额达7100万美元（约4.5亿元）。目前，呋喹替尼、索凡替尼两款新药已通过谈判纳入全国医保目录，其中呋喹替尼医保支付标准为1984.5（1mg*21粒），索凡替尼为2035.32元每盒（50mg*42粒）。

11个在研新药亮眼，抢占超10亿大品种市场

在研发创新上，和黄医药专注于“first in class”创新发展模式，近年来研发投入逐年增长。2021年和黄医药研发开支达2.99亿美元（约18.9亿元），同比增长70.9%，研发开支接近总营业收入。

和黄医药研发开支（单位：亿美元）

来源：上市公司公告

据米内网全球新药研发数据显示，和黄医药新药研发项目超过20个，绝大多数为原研1类小分子药物，产品管线涵盖肿瘤、免疫调节、消化与代谢、皮肤以及造血系统等治疗领域，其中进展较快的在研候选药项目约11个，主要为抗肿瘤药物。

从临床进展来看，高选择性syk抑制剂hmpl-523已步入临床三期阶段，用于治疗免疫性血小板减少性紫癜，全球已获批同靶点药物仅有rigel制药的福他替尼钠（tavalisse），该产品2021年全球销售额达6300万美元（约3.98亿元）；此外，hmpl-689、hmpl-453、席栗替尼、依吡替尼等处于临床二期阶段。

tazemetostat（氢溴酸他托司他）为和黄医药唯一一款引进的新药，该药为epizyme授权的ezh2抑制剂，全球尚无同靶点药物获批上市。目前tazemetostat已在美国、日本等国家地区上市，并于国内启动治疗滤泡性淋巴瘤的桥接研究，通过分析不同靶点药物在复发难治性滤泡性淋巴瘤（fl）单用的临床数据发现（orr高达69%），该药的单药活性远高于btk抑制剂（包括百济神州泽布替尼）、pi3k抑制剂和bcl2抑制剂，并且在安全性上也更为显著，未来上市后将会瓜分泽布替尼等超10亿大品种在市场上的位置。

和黄医药部分候选药物管线

来源：米内网全球新药研发数据库

1类新药即将赴美上市，中药现代化领先探索

近年来，创新药出海成为医药界的热点话题。作为国内创新药头部企业，和黄医药2006年就已开始布局创新药出海，当时企业自研中药穿心莲制剂hmpl-004成功获得fda临床研究批件，二期的疗效指标上数据亮眼，并受到国内外医药界的强烈关注。

但由于剂型选择和研究设计的缺陷，hmpl-004临床三期研究在中期分析时被终止。即便hmpl-004的国际化道路未能顺利完成，但该项目涵盖了目前众所关注的新药出海、中医药现代化等探索经验，这放在十多年后的今天也十分具有借鉴意义。

中成药想要进入国际市场并非易事，中医临床医生在用药上根据患者具体病情增减药味或某些药味在剂量上适当增减，讲求以人为本的个体化用药。若实现规模生产改制成群体用药，就需按现代科学论证的方式对中成药的药效进行评估，从中药材到成品的整个过程需进行严格的质量控制，这是国产中药及中成药的出海挑战，也是目前中医药现代化的难点之一。

据不完全统计，目前已有至少10款中成药向fda递交ind申请，其中不乏复方丹参滴丸、连花清瘟胶囊等“明星品种”。除了和黄医药hmpl-004，天士力的复方丹参滴丸在fda临床三期也面临“折戟”，该药通过前三期试验已经用了20年时间，这给同类企业带来了很大的打击。迄今为止，尚无国产中成药在美国上市，国产中成药能否开创历史，得到fda的认可，仍需要时间去验证。

相比于中药现代化领先探索，和黄医药小分子创新药的出海进程相对顺畅。2022年4月底，fda将对索凡替尼在美上市进行目标审评，和黄医药ceo苏慰国曾对此表示信心满满。今年年初国产pd-1在fda上市受阻给国内医药界敲响了警钟，不过从当时受阻的原因来对照，索凡替尼已满足了多区域临床试验以及临床需求两项准则。目前，索凡替尼针对欧美和中国等地区开展多项概念验证研究，在此基础上于美国获得较好的临床数据，并且获取了fda快速通道以及孤儿药等相关资格认证，由此来看索凡替尼fda在美上市指日可待。